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CRISPR, una tecnica per combattere le malattie genetiche

Ingegneria genetica e nuovi orizzonti

PH: McGovern Institute for Brain Research at MIT

Nei laboratori, nelle Università, nelle riviste scientifiche, sempre più spesso si sente parlare di CRISPR, ormai una realtà del campo della Medicina e dell’Ingegneria genetica. Una tecnica dalle potenzialità immense, che già oggi permette di risolvere casi fino a qualche tempo fa privi di soluzione.

COS’È? 

Prescindendo dal significato letterale dell’acronimo, CRISPR è una tecnica di modificazione genica molto studiata per tentare di modificare il DNA di una cellula danneggiata al fine di ripristinare la funzionalità perduta di un gene. Attualmente ancora non utilizzata su cellule umane a scopo terapeutico (se non per una sperimentazione in Cina), la tecnica consiste nell’utilizzo della proteina Cas-9 come veicolo di una sequenza di RNA, complementare al DNA bersaglio. Questo complesso, in grado di legare il DNA indurrà modificazioni all’interno della struttura del gene permettendo di ottenere una mutazione precisa del DNA, a seconda delle necessità di chi ne fa uso.

Modificare il DNA? oggi si può
PH: thermofisher.com

LA STORIA

La scoperta della possibilità di utilizzare la tecnica CRISPR (anche chiamata CRISPR-Cas9) in ingegneria genetica è davvero recentissima. Solo nel 2012 infatti fu proposta e dimostrata la concretezza della tecnica su cellule umane in coltura. Gli studi precedenti erano tutti relativi ad organismi unicellulari ed erano volti a comprendere come questi utilizzassero delle specifiche sequenze all’interno del proprio DNA. Dal 2012 in poi si sono susseguiti moltissimi studi su cellule eucariotiche che hanno dato dei risultati davvero interessanti. È del 2016 l’inizio della sperimentazione, in Cina, su pazienti umani affetti da un tumore polmonare particolarmente aggressivo. La tecnica CRISPR infatti ha i pregi di essere economica, rapida ed incredibilmente precisa, pur necessitando di speciali laboratori per essere messa in atto.

Il futuro della medicina
PH: nature.com

LE PROBLEMATICHE

Entrare nel campo della modificazione del DNA è sempre complicato. I problemi di complessità del nostro genoma sono innumerevoli, ma non sono né gli unici né i più difficili da superare. Infatti si entra nel campo dell’etica della ricerca scientifica ed è difficile determinare fino a che punto sia giusto modificare ciò che la natura ha creato.
Molte ricerche scientifiche devono scontrarsi con tali problematiche, ma in fin dei conti, è etico non fare ciò che è nelle nostre facoltà e lasciar soffrire chi potrebbe avere una vita serena?