Alzheimer, aducanumab: il farmaco che riduce le placche nel cervello
L’aducanumab, sviluppato dalla statunitense Biogen, è un anticorpo monoclonale che “insegna” al sistema immunitario a riconoscere le placche nel cervello: è capace infatti di ridurre l’accumulo di proteina beta-amiloide, la proteina considerata causa delle demenze e dell’Alzheimer. Secondo lo studio, appena pubblicato sull’autorevole rivista Nature, i pazienti trattati avrebbero mostrato segni di rallentamento del declino cognitivo.
Brain: normal (left) alzheimer (right), credits: http://images0.zurnal24.si/
L’aducanumab è un nuovo potente farmaco capace di ridurre l’accumulo di proteina beta-amiloide nel cervello, la proteina considerata causa delle demenze e dell’Alzheimer. Secondo lo studio, appena pubblicato sull’autorevole rivista Nature, i pazienti trattati avrebbero mostrato segni di rallentamento del declino cognitivo.
L’aducanumab, sviluppato dalla statunitense Biogen, è un anticorpo monoclonale che “insegna” al sistema immunitario a riconoscere le placche nel cervello. Più precisamente si tratta di un anticorpo umano, isolato in persone sane che avevano mostrato una particolare resistenza al declino cognitivo, mentre negli anziani colpiti da Alzheimer i livelli di questa sostanza erano molto bassi: questo fattore ha lasciato intuire a i ricercatori che l’anticorpo potesse avere un ruolo protettivo. Lo sviluppo dell’anticorpo come terapia e la sua successiva sperimentazione si basano su questo principio: il test clinico è stato svolto su un gruppo di 165 persone affette da Alzheimer in forma moderata: metà delle quali ha ricevuto una infusione settimanale, mentre ai restanti è stato somministrato del placebo. I pazienti trattati con il principio attivo hanno mostrato una progressiva riduzione delle placche, mentre per il gruppo trattato con il placebo la situazione è rimasta invariata. «Dopo un anno le placche sono quasi completamente scomparse» – spiega Roger Nitsch dell’Università di Zurigo. Inoltre i pazienti che hanno ricevuto dosi più alte del farmaco hanno avuto maggiore riduzione delle placche, misurate con la Pet: per gli scienziati si tratterebbe di risultati incoraggianti.
«Valuto questo studio molto importante e incoraggiante e ho l’impressione che, con le dovute cautele, ci stiamo avvicinando a una soluzione concreta per curare l’Alzheimer. È stato dimostrato che il farmaco riduce l’amiloide nel cervello, ma non sempre si sono visti gli effetti clinici. In questo caso sia nell’animale sia nell’uomo anticorpo monoclonale si lega alla betamiloide e ne produce una riduzione. La novità è che anche se in condizioni sperimentali e molto precarie si è vista oltre alla riduzione delle placche anche la riduzione dei sintomi. È decisamente passo in avanti» – ha commentato Marco Trabucchi, il presidente dell’Associazione Italiana di Psicogeriatria e Direttore Scientifico del Gruppo di Ricerca Geriatria di Brescia.
La fase I, atta a ridurre il declino cognitivo dei pazienti affetti, è andata decisamente a buon fine. Il farmaco ha riscontrato problemi nei pazienti con una particolare variante genetica: quest’ultimi hanno avuto un accumulo di fluidi nel cervello che in qualche caso ha portato a forti emicranie e alla sospensione del trattamento. Tuttavia gli effetti collaterali non sono però stati giudicati gravi e, visti i risultati incoraggianti, la sperimentazione andrà avanti: è ora prevista la fase III consistente in un trial su 2700 pazienti affetti da forme lievi o moderate di Alzheimer che si concluderà entro la fine del decennio. Se la ricerca andrà a buon fine è prevista una nuova terapia entro il 2020.
Gli scienziati invitato alla cautela
È giusto però restare cauti ed attendere i risultati: abbiamo già parlato di farmaci sperimentati contro l’Alzheimer che tuttavia non hanno ancora portato ad una cura definitiva. «Spero che i trial clinici di fase III, quelli in cui si verifica l’efficacia di una terapia su un numero ampio di persone, siano un successo ma ho una sensazione di dèja vu», ha detto a proposito Gordon Wilcock, professore all’Università di Oxford. «L’educanubab è efficace nel ridurre gli accumuli, ma al momento non è ancora chiaro se riduca anche i sintomi, cioé se sia in grado di contrastare la demenza e sia efficace a livello di memoria» spiega il neurologo Sandro Iannaccone, primario della Neuro-riabilitazione del San Raffaele di Milano, dove è in corso una parte della sperimentazione del farmaco. Anche gli autori della ricerca invitano alla cautela, sebben siano entusiasti: questo perché la scomparsa delle placche non rappresenta una prova di efficacia del farmaco. «Secondo alcuni ricercatori le placche sono un effetto, non una causa del declino. Se il suo rallentamento verrà confermato da studi più ampi ci saranno indicazioni utili anche a risolvere questo dubbio» – afferma Eric Reiman in un editoriale di accompagnamento del Banner Alzheimer’s Institute.
Per approfondire consigliamo la lettura della pubblicazione su Nature.