10 potenti farmaci del 2018

HIV, diabete, malattie rare e tumori, nuovi potenti farmaci immessi nel mercato ci permetteranno di fronteggiare meglio queste patologie; secondo le statistiche di EvaluatePharma ecco quali potrebbero essere i dieci nuovi farmaci con vendite annuali superiori al miliardo di dollari (dal 2018 al picco previsto per il 2022):

1) Bictegravir/FTC/TAF  di Gilead, un nuovo anti-Hiv consistente in un’associazione a dose fissa di bictegravir (Bic) ed emtricitabina/tenofovir alafenamide (FTC/TAF), indicata per il trattamento dell’infezione da HIV-1 negli adulti naïve al trattamento. Bictegravir ha ricevuto la priority review dell’FDA. Per questo farmaco si prevedono vendite per 5,05 miliardi di dollari/annui.

2) Semaglutide  di Novo Nordisk, un antidiabetico analogo del GLP-1 in monosomministrazione settimanale per via sottocutanea, destinato al trattamento di pazienti adulti affetti da diabete di tipo 2; nella fase 3 dello studi è risultato superiore al Trulicity (dulaglutide) di Eli Lilly. Verrà messo in commercio con il nome Ozempic e, dopo aver appena ricevuto il via libera della FDA, rappresenta una seria minaccia per numerosi farmaci attualmente sul mercato. Si prevede per Ozempic un picco di 2,7 miliardi di dollari/annui.

3) Epacadostat  di Incyte, antitumorale, inibitore orale dell’IDO1 (indoleamina 2,3-diossigenasi 1), un enzima immunosoppressivo chiave che facilita la crescita del tumore perché consente alle cellule tumorali di evitare la sorveglianza immunologica. Epacadostat è estremamente potente e selettivo, in grado di regolare il microambiente immunitario del tumore, ripristinando così risposte immunitarie antitumorali efficaci. La previsione di vendita al picco è 1,94 miliardi di dollari/annui.

4) Rova-T di AbbVie, altro antitumorale; il farmaco (rovalpituzumab tesirine) è stato sviluppato per il carcinoma polmonare da una piccola azienda, la Stemcentrx, poi acquistata da AbbVie nel 2016; ha dimostrato un’attività antitumorale incoraggiante unita a un profilo di sicurezza gestibile in un recente studio di Fase 1. Agisce rilasciando una “bomba” citotossica direttamente sulle proteine DLL3, normalmente espresse dalle cellule cancerose nell’80% dei pazienti con questo tipo di tumore, e assenti nelle cellule sane. La previsione di vendita al picco di 1,44 miliardi di dollari/annui.

5) Ozanimod  di Celgene, farmaco contro la sclerosi multipla, è un nuovo modulatore selettivo del recettore della sfingosina 1-fosfato 1 (S1PR1) e 5-fosfato (S1PR5) attivo per via orale, in fase di sviluppo per indicazioni immuno-infiammatorie, tra cui sclerosi multipla recidivante, colite ulcerosa e morbo di Crohn. Appartiene alla stessa classe di fingolimod, caratterizzato però da una migliorata sicurezza; si prevedono 1,27 miliardi di dollari/annui.

6) Apalutamide di Johnson& Johnson, antitumorale, un inibitore orale del recettore androgeno di nuova generazione per il carcinoma prostatico non-metastatico resistente alla castrazione (Crpc), per il quale Janssen ha depositato domanda di approvazione all’FDA nell’ottobre scorso. Primo farmaco per questo setting clinico, agisce inibendo l’azione del testosterone nelle cellule cancerose e impedendo agli androgeni di legarsi al recettore specifico. Si stima che nel 2025 il mercato mondiale dei farmaci per il cancro della prostata possa raggiungere i 12 miliardi di dollari USA, di cui 1,24 miliardi di dollari/annui sono previsti per Apalutamide.

7)  Elagolix  di AbbVie, contro il dolore associato all’endometriosi, si tratta di un antagonista orale del GnRH, l’ormone di rilascio delle gonadotropine, e viene sviluppato per il trattamento del dolore moderato-grave da endometriosi, patologia che colpisce una donna su dieci in età riproduttiva; la domanda di approvazione è stata depositata in FDA a settembre scorso e, se accolta, Elagolix sarà la prima opzione terapeutica per il trattamento del dolore associato all’endometriosi.

8) AVXS-101 di Avexis, farmaco per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Ams, una  malattie rara), ha ottenuto la designazione di breakthrough therapy, così come la designazione fast track, per il trattamento della Ams di Tipo 1, uno dei più gravi disordini genetici neurologici. AVXS-101 sarà in concorrenza diretta con il nuovo farmaco Spinraza di Biogen che, al prezzo di 750mila  dollari per il primo anno di trattamento, è una delle 10 terapie più costose al mondo. Si prevede una vendita al picco di 1,14 miliardi di dollari/annui.

9) Lanadelumab  di Shire, anticorpo monoclonale che ha come bersaglio la callicreina plasmatica, coinvolta nell’eziopatogenesi dell’angioedema ereditario (Hae) o angioedema di Quincke, malattia rara caratterizzata da gonfiore ricorrente della cute, delle mucose e degli organi interni che a volte può essere fatale. Lanadelumab è frutto dell’acquisto da parte di Shire (per 5,9 miliardi di dollari) di Dyax, che aveva sviluppato il farmaco, di particolare interesse per via del meccanismo d’azione che differisce da quello dei farmaci già disponibili. Previsione di vendita al picco: 1,12 miliardi di dollari/annui.

10 Epidiolex  di GW Pharma, cannabinoide non psicoattivo, sviluppato per il trattamento delle convulsioni in due tipi specifici di epilessia: la sindrome di Lennox-Gastaut e la sindrome di Dravet; si tratta di una formulazione liquida di cannabidiolo purificato e di origine vegetale, il cui dossier è stato depositato all’FDA per l’approvazione il 30 ottobre scorso, corredato dai dati clinici su 1.500 pazienti, 400 dei quali hanno avuto più di un anno di esposizione al farmaco. Al momento non esistono trattamenti autorizzati negli stati Uniti per la sindrome di Dravet: i risultati positivi del recente studio di fase 3 su Epidiolex rappresentano l’unica valutazione clinica ben controllata di un farmaco a base di cannabinoidi per questa condizione devastante e resistente ai farmaci. La previsione di vendita al picco è di 960 milioni di dollari/annui.