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domenica, 20 Settembre, 2020

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“evoCas9”, l’innovativo metodo per modificare il DNA a scopo terapeutico

La tecnica di editing genomico, proposta e sviluppata a Berkley e al Mit di Boston, è stata verificata all’Università di Trento, dove i nuovi studi del Centro di Biologia Integrata hanno garantito affidabilità e sicurezza necessarie nelle applicazioni cliniche in Italia.

Arma di precisione

Non vi sono parole più adatte per descrivere evoCas9, il nuovo metodo per modificare il DNA a scopo terapeutico; la tecnica di editing genomico è stata proposta e sviluppata a Berkley e al Mit di Boston. I nuovi studi del Cibio, il Centro di Biologia Integrata dell’Università di Trento, hanno garantito l’affidabilità e la sicurezza necessarie nelle applicazioni cliniche nel nostro paese.

“In questo momento la nostra evoCas9 è la macchina molecolare migliore al mondo per il genome editing” – dichiara Anna Cereseto, professoressa del Cibio e Senior Author dell’articolo pubblicato su Nature Biotechnology.

Anna Cereseto
Anna Cereseto, crediti: static-cdn.unitn.it

Affidabilità garantita

“Abbiamo messo a punto un metodo sperimentale di screening attraverso il quale otteniamo una molecola, che chiamiamo evoCas9, davvero precisa nel cambiare il Dna. È un enzima di affidabilità assoluta, che effettua il cambiamento soltanto nel punto stabilito. La molecola da cui siamo partiti, Crispr/Cas9, sta cambiando la faccia della biomedicina. Si tratta di una ‘macchina molecolare’, fatta della proteina Cas9 e di una molecola di Rna, che raggiunge e taglia uno specifico segmento di Dna, permettendo di modificarne la sequenza” spiega la ricercatrice. Il problema è che questa molecola fa errori sistematici e quando applicata al tentativo di curare malattie non modifica solo il gene o i geni implicati nella patologia, ma agisce su altri siti del Dna causando effetti imprevedibili. Ciò la rende inaccettabile per la pratica clinica” – racconta Anna Cereseto.

“Il genome editing è davvero la scoperta del secolo in medicina, e non solo. Questa invenzione è certo a oggi il contributo più importante che abbiamo dato allo sviluppo di terapie. Mesi fa già il gruppo aveva proposto intelligenti miglioramenti al metodo. Si era parlato di ‘bisturi genomico usa e getta’. Ma con evoCas9 siamo davvero alla differenza fra un utile espediente e un game changer. Grazie a questo studio, che peraltro si integra perfettamente con il precedente, il genome editing può diventare adulto, e il nostro sforzo adesso è far sì che il ritrovato dia frutto, per quanto possibile, in Trentino”  – spiega Alessandro Quattrone, direttore del Centro di Biologia Integrata dell’Università di Trento, che ne ha già depositato il brevetto.

Ricercatori di Trento
I ricercatori di Trento, crediti: static-cdn.unitn.it

Tumori, malattie genetiche, piante, animali

L’applicazione di evoCas9 non si limita soltanto ai tumori ed alle malattie genetiche, sebbene questa forma di editing nasca principalmente per questo; evoCas9 si estende anche ad altri settori non medici in cui il genome editing è essenziale: due validi esempi sono il miglioramento delle piante di interesse alimentare e degli animali da allevamento.

Margine d’errore vicino allo zero

“evoCas9 è stata sviluppata sottoponendo Cas9 a una evoluzione darwiniana in provetta, da qui il nome evoCas9. Cas9 nasce nei batteri, dove la sua imprecisione è un vantaggio perché funziona come una sorta di sistema immunitario contro i Dna estranei che, tagliando qua e là, inattiva meglio il nemico. La nostra intuizione è stata di fare evolvere Cas9 in cellule non batteriche, i lieviti, che sebbene semplici sono molto più vicine a quelle umane. Qui l’abbiamo fatta diventare ciò che ci interessa sia: un cesello che intarsia solo dove deve, un’arma di precisione che colpisce in un punto e risparmia tutto il resto. Questo renderà il suo impiego nella clinica finalmente sicuro” – spiega in merito la Cereseto.

Per approfondire:
Leggi lo studio su Nature Biotechnology: https://www.nature.com/articles/nbt.4066

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Antonio Piazzolla
Giornalista e divulgatore scientifico; caporedattore di Close-Up Engineering, è una delle firme di Forbes Italia e autore su Le Stelle, la rivista di divulgazione astronomica fondata da Margherita Hack. Ha collaborato con BBC Scienze Italia, HuffPost Italia, l’Espresso, Il Messaggero e Business Insider Italia.