La ricerca sul morbo di Alzheimer, nonostante il forfait di alcune importanti multinazionali, non si arresta. Stiamo parlando di una patologia estremamente grave in grado di condizionare la vita di intere famiglie. Si tratta di una malattia cronico degenerativa che porta, col tempo, importanti deficit cognitivi e non solo. Rappresenta oltre il 50% delle forme di demenza e si stima che nel mondo più di 47 milioni persone ne siano affette.

I ricercatori del Lerner Research Institute della Cleveland clinic, in Ohio, guidati dal Prof. Riqiang Yan, hanno concentrato la loro attenzione su un particolare enzima che risulta coinvolto nella formazione delle placche amiloidi, oggi identificate come iniziatrici della malattia di Alzheimer.

Lo studio sul modello murino

Durante lo studio, realizzato su modello animale, si è inizialmente tentato di creare in laboratorio delle cavie geneticamente prive del gene codificante per l’enzima Bace1, evidenziando in questi elementi degli importanti deficit nello sviluppo neurologico. Bace1, infatti è un enzima che ha la funzione di tagliare altre proteine così da attivarle. Tra i suoi substrati c’è la neuregulina, una proteina fondamentale nel controllo della formazione della mielina.

Sopprimere l'attività di Bace1 porta importanti deficit neurologici
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In un secondo momento si è riusciti ad ottenere delle cavie che esprimessero questo gene solo nelle prime fasi di vita, perdendolo con l’invecchiamento. Questi topi si sono dimostrati sani. Le cavie, poi, sono state incrociate con una linea geneticamente modificata per esprimere molto precocemente l’analogo murino del morbo di Alzheimer. Nella prole derivata da questo incrocio si è osservato un fenomeno molto particolare: i topi hanno manifestato, nei primi mesi di vita, i caratteri tipici della malattia dovuti all’accumulo della proteina amiloide, ma, con l’invecchiamento, questi sono venuti meno ed i topi hanno perso ogni segno patologico.
Per la prima volta si è osservata una regressione marcata del morbo di Alzheimer.

Si può cantare vittoria?

Assolutamente impossibile, tuttavia, cantare vittoria. Esperimenti di questo genere sono oggi limitati al mondo della ricerca. Uno studio condotto su topi utilizzando tecniche di ingegneria genetica così sofisticate è solo la base di ricerche lunghe e complesse che dovranno seguire. Ad oggi tutti i farmaci testati sull’uomo appartenenti alla classe dei Bace1 inibitori si sono rivelati dei fallimenti; l’ultimo in ordine di tempo è stato il Verubecestat, il cui trial, che doveva completarsi nel corso del 2019, è stato interrotto nel 2018 (qui il comunicato dell’azienda)

Oltre a questo, gli stessi ricercatori indicano i limiti del loro lavoro, riconoscendo che i problemi riscontrati nell’inibizione di un enzima così importante per lo sviluppo corretto del sistema nervoso ma anche nel mantenimento di una sufficiente plasticità neurale sono davvero importanti e ad oggi difficilmente risolvibili.

Nonostante ciò, questo piccolo passo dimostra come ci sia ancora molto da capire riguardo queste patologie e come sia possibile, un passo alla volta tentare di arrivare ad una soluzione.